上海2026年6月12日--专注前沿基因休养鸿沟的更正式企业信念医药集团（BeliefBioMed，BBM，下称"信念医药"）当天晓示，其自主研发和分娩的BBM-P002休养中晚期帕金森病患者的早期临床征询，罢了已认真发表在国外顶级学术期刊NatureMedicine（IF=50），题为"Dual-targetgenetherapyinParkinson'sdisease:amulticenterphase1trial"1。这是中国神经退行性疾病基因休养鸿沟的一项标志性进展，标明相干原创征询获取了国外巨擘学术界的认同。该征询由上海交通大学医学院附庸瑞金病院刘军主任团队和中南大学湘雅病院沈璐主任团队完成，clinicaltrials.gov登标记NCT05822739。

布景：

BBM-P002征询是一项多中心、单臂、洞开标签的安全性和初步疗效性评估临床覆按，共入组10例受试者，设备多个剂量组。本征询旨在评价立体定向双侧壳核打针BBM-P002休养中晚期帕金森病的安全性、耐受性和灵验性。征询随访分为给药后52周内的主征询阶段和52周后-5年的长久随访阶段。当今统共受试者均已胜利完成给药后52周主征询阶段随访，投入长久随访阶段。这次发表的数据为统共受试者完成主征询52周访视后的阶段性征询罢了。

罢了：

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一、安全性罢了精致，全体耐受度优异

本次征询纳入10例受试者，系统评估BBM-P002给药后52周内的安全性与耐受性。

随访数据表示，BBM-P002给药后发生的统共不良事件（AE）均为轻度，未发生与征询药物相干的AE；与给药步地相干的AE有斯须的头痛、软弱等，均短期内痊可。

征询52周随访周期内，未出现剂量扫尾性毒性（DLT）、无严重不良事件（SAE）发生，全程未不雅察到药物系统性毒性响应。

二、高剂量组疗效显耀，多项中枢筹谋扫尾明显改善

征询重心对高剂量（1.2×10¹²vg）5例受试者给药后52周的临床疗效进行系统性评估。

BBM-P002高剂量给药后，5例受试者均发扬出通达功能改善。在12个月随访时，"关期"MDS-UPDRSⅢ评分较基线平均改善了21.6分（46%），"开期"评分平均改善了17.6分（64%）；总MDS-UPDRS评分也改善了29.4分（41%）。

在高剂量组受试者中，患者日志数据进一步印证了药物的临床获益，无通达守密的逐日"开期"时辰增多了3.3小时（40%），总"开期"时辰增多了2.8小时（29%）。

通达功能改善的同期，¹⁸F-FDOPAPET成像提供了探索性把柄。受试者多巴胺能神经通路功能在多个要道脑区神经功能得到收复，双侧壳核背外侧（dlPu）、双侧煞白球（GP）的示踪剂吸收信号显耀增强。同期，数据分析阐述，双侧壳核背外侧（dlPu）PET信号增强程度，与患者通达功能改善罢了呈显耀相干性，从影像学层面佐证了BBM-P002的休养作用。

高剂量（1.2×10¹²vg）的通达功能和¹⁸F-FDOPAPET成像罢了

论断：本次临床征询罢了标明，BBM-P002各覆按剂量均展现出精致的安全性与耐受性，B·体育(中国大陆)官方网站高剂量组受试者不雅察到了初步临床获益。该阶段性征询罢了考证了BBM-P002的临床应用价值，具备精致的研发远景与应用后劲。

基于上述早期数据的科学撑抓，由瑞金病院刘军主任团队牵头的BBM-P002临床覆按（CXSL2500162/NCT07195825）正在接续有序鼓吹中。瑞金病院刘军主任暗意："这项发表在NatureMedicine的责任，体现了中国征询团队在前沿神经疾病基因休养鸿沟，将安全性监测、多学科结合与临床征询要领结合的身手。后续将依托注册临床征询进一步夯实把柄基础。"信念医药纠合首创东谈主、董事长兼首席科学家肖啸阐发暗意："咱们诚意感谢临床大众与受试者的不凡孝顺。这次发表于NatureMedicine是一项要道里程碑，有劲印证了基因休养在慢性疾病鸿沟的应用后劲。咱们将接续严守药物临床覆按质料科罚要领，与临床大众难懂结合，稳步鼓吹这一更正疗法的研发进度。"

对于帕金森病

帕金森病（Parkinson'sdisease，PD）是群众第二大神经退行性疾病。中国60岁以上东谈主群中PD患病率为1.37%，患病东谈主数约362万2。其当然病程可长达20年，临床中枢症状包括通达迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势均衡守密等通达症状，且先行者期即可出现便秘、感觉减退、快动眼就寝举止守密、抑郁、荒僻、剖释和精神守密等非通达症状3。PD休养门径包括药物休养、手术休养、肉毒毒素休养、通达疗法、情绪搅扰、不断照顾等4。药物休养是首选且主要的休养技巧，左旋多巴为首选休养药物，患者也可袭取脑深部电刺激术。但无论药物或手术，均对症状改善有限，且弗成减慢病情的进度，更无法诊疗。

跟着对PD病理机制意志的连续潜入，PD基因休养药物冉冉受到神志，已有多项基因休养药物投入临床征询阶段。从当今流露的数据可知，基因休养能不同程度地改善PD患者的临床症状，为其带来了更多更新的休养袭取。

对于BBM-P002

BBM-P002是信念医药领有自主常识产权的AAV基因休养药物。通过脑立体定向打针工夫，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将多巴胺生成所需的要道酶，酪氨酸羟化酶（TH，tyrosinehydroxylase）和芳醇族L-氨基酸脱羧酶（AADC，aromaticaminoaciddecarboxylase）的基因片断，寄递到纹状体（主要为壳核）局部，使多巴胺合成所需要道的酶在大脑纹状体区域长久高水幽谷抒发，从而抓续产生多巴胺，休养帕金森病。有望扫尾"一次给药、长久灵验"的休养后果。BBM-P002的分娩则左右了公司自主设备的大限度无血清悬浮培养工艺，合适《药品分娩质料科罚要领》（GMP）条件。

参考文件：[1]MengyueNiuB·体育(中国大陆)官方网站，etal.NatMed.2026Jun10..[2]KaliaLV，etal.Lancet.2015Aug29;386:896-912.[3]ArmstrongMJ，etal.JAMA.2020Feb11;323(6):548-560.[4]帕金森病休养指南（第四版）.中华神经科杂志.2020.53(12):973-786.

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